17.09.2009

Генная терапия подарила обезьянам цветное зрение

Новая методика, разработанная генными инженерами из университетов Вашингтона (University of Washington) и Флориды (University of Florida), показала, что можно вылечить даже животное, страдающее от цветовой слепоты с рождения. Таким образом, метод избавления взрослых людей от дальтонизма стал ближе к реальности.

В исследовании принимали участие две беличьих саймири по имени Дальтон (Dalton), его назвали в честь того самого Джона Дальтона, и Сэм (Sam). Они с рождения не различают красный и зелёный цвета. Всё из-за того, что их организму для этого необходимы две копии гена, определяющего появление рецепторов опсинов (opsin) в клетках сетчатки глаза. Однако обе копии находятся на X-хромосоме, а значит, у всех мальчиков (одна X-хромосома) встречается только одна версия необходимого гена. У женских особей беличьих саймири такая проблема встречается редко.

Похожая цветовая слепота встречается и у людей-дальтоников. Разной степенью дальтонизма страдают 2-8% мужчин, так как у них в колбочках сетчатки глаз так же отсутствуют необходимые белки. Учёные предположили: вылечим Сэма и Дальтона – сможем постепенно перенести результат и на человека. "Обезьяна – идеальная площадка для моделирования человеческих болезней", — говорит в пресс-релизе университета Флориды один из ведущих исследователей Джей Нейц (Jay Neitz).

Он и его коллеги с помощью вирусных векторов внедрили обезьянам человеческую версию гена опсина, чувствительного к красному свету. Для этого специальный вирус ввели за сетчатку глаза. Чтобы определить, начали ли животные различать цвета, учёные научили обезьян головой нажимать на чувствительный экран, указывая таким образом на область цветных точек среди массива точек серых.

Через 20 недель выяснилось, что цветное зрение обезьян стало значительно лучше и саймири заполучили возможность видеть больше цветов (смотрите это видео, MOV-файл, 964 килобайта).

В своей статье в журнале Nature авторы отмечают, что способность сохранилась и стабильно держалась на протяжении двух лет.

Ранее считалось, что восстановить цветное зрение у взрослого животного или человека невозможно, так как недостаточно просто обеспечить его фоторецепторами. Специалисты полагали, что для появления новой способности мозгу необходимо было бы создать ещё и нервные пути для передачи новых импульсов.

Однако, как показал опыт с обезьянками саймири, это не так. В мозге существует некий запас прочности, который позволяет восстановить зрение с помощью генной инженерии, что, конечно же, только на руку человеку.

"Кажется, нейронам не обязательно формировать новые соединения. Достаточно лишь добавить дополнительный пигмент опсина в колбочки, и нервная деятельность существующих зрительных путей вполне справится с новыми задачами", — комментирует не участвовавший в данном исследовании Андрас Комароми (Andras Komaromya) из университета Пенсильвании.

На данный момент учёные и медики тестируют несколько технологий генного восстановления человеческого зрения. Все они находятся на начальных стадиях проверки на безопасность, но в случае удачного исхода позволят одолеть даже серьёзные процессы разрушения сетчатки.

Первые данные свидетельствуют о том, что, к примеру, генной терапией можно восстановить работу палочек (другой тип рецепторов) в сетчатке. Спустя год после начала введения препаратов (тот же вирусный вектор, но другой ген) некоторые пациенты даже рапортуют о заметном улучшении зрения. Аналогично многочисленные проверки ждут и новый метод лечения дальтонизма.

"Самое главное здесь то, что люди, страдающие дальтонизмом, обычно хорошо видят. А потому мы сначала должны придумать такую технологию, которая была бы полностью безопасна и не навредила им", — резюмирует Нейц.

Источники:

1. MEMBRANA